유전자 치료

의 일부로 유전자 치료 유전 질환 치료를위한 유전자가 인간 게놈에 삽입됩니다. 일반적으로 유전자 요법은 SCID 또는 패 혈성 육아 종증과 같은 뚜렷한 질병에 사용되며 기존의 치료 방법으로는 제어 할 수 없습니다.

유전자 요법이란?

같이 유전자 치료 인간 세포에 유전자 또는 게놈 세그먼트의 삽입을 설명하는 데 사용되는 용어입니다. 유전병 치료를위한 유전 적 결함을 보상하는 것을 목표로합니다.

일반적으로 체세포 유전자 요법과 생식 계열 요법을 구분할 수 있습니다. 체세포 유전자 치료에서는 특별히 치료할 신체 조직 세포의 유전 물질 만 변형되도록 신체 세포를 변화시킵니다. 따라서 변경된 유전 정보는 다음 세대에 전달되지 않습니다.

거의 모든 국가에서 금지 된 생식 계열 요법의 맥락에서 생식 계열 세포의 유전 정보에 변화가 있습니다. 또한 치료 전략에 따라 대체 요법 (결함이있는 게놈 세그먼트의 교환), 추가 요법 (암 또는 감염성 질환에서 면역 방어와 같은 특정 유전자 기능 강화) 및 억제 요법 (병원성 유전자 활동의 비활성화)이 구분됩니다.

유전자 서열은 표적 세포에 영구적으로 또는 일시적으로 삽입 될 수 있기 때문에 유전자 치료의 효과는 영구적이거나 일시적 일 수 있습니다.

기능, 효과 및 목표

일반적으로 하나의 목표 유전자 치료 결함을 온전한 유전자로 교환함으로써 표적 세포는 유기체에 필수적인 물질 (단백질, 효소 포함)을 합성 할 수 있습니다.

유전 물질의 대체는 체외 (생체 외)에서 수행 될 수 있습니다. 이를 위해 치료할 결함이있는 세포를 감염된 사람에게서 제거하고 온전한 유전자를 갖추고 있습니다. 수정 된 세포는 감염된 사람에게 반환됩니다. 세포로의 유전자 전달은 다양한 방법으로 보장 할 수 있습니다.

화학적 형질 감염으로 알려진 것은 전기적 연결이 세포막에 영향을 미치므로 치료 유전자가 세포 내부로 들어갈 수 있습니다. 변형 된 유전 물질은 미세 주입 또는 세포막이 일시적으로 침투 (전기 천공)하는 전기적 충격을 통해 물리적으로 세포 내부로 들어갈 수 있습니다. 또한 변경된 정보는 작은 금구 (입자 총)로 셀 내부에 쏠 수 있습니다.

적혈구 유령을 사용한 형질 감염의 일부로 적혈구 (적혈구)가 용액에서 치료 유전자와 함께 용해됩니다. 결과적으로 세포막이 잠시 열리고 유전자 서열이 침투 할 수 있습니다. 그런 다음 변경된 적혈구가 표적 세포와 융합됩니다.

또한 유전자 변형 바이러스는 형질 도입으로 알려진 것을 통해 주입 될 수 있습니다. 바이러스는 증식하기 위해 숙주의 신진 대사에 의존하기 때문에 새롭고 건강한 유전 물질을 표적 세포로 밀수함으로써 이른바 유전자 셔틀 역할을 할 수 있습니다. DNA, RNA, 특히 레트로 바이러스가 형질 도입 과정에 사용됩니다. 적합한 표적 세포에는 간 세포, T 세포 (T 림프구) 및 골수 세포가 포함됩니다.

유전자 요법은 주로 SCID (결함 성 T 림프구) 또는 패 혈성 육아 종증 (결함 성 호중구 과립구)과 같은 심각한 면역계 질환에 사용됩니다. 또한 종양, HIV, B 형 및 C 형 간염과 같은 심각한 전염병, 결핵 또는 말라리아에 대한 가능한 대체 요법을 나타내며, 특히 HIV 및 결핵과 관련된 치료 옵션이 여전히 임상 적으로 연구되고 있습니다.

신체 자신의 혈액 줄기 세포에 레트로 바이러스를 이용한 유전자 치료 적 형질 도입은 특히 베타-탈라 세 미아 (베타-글로빈 합성 장애)에 적합합니다.

위험, 부작용 및 위험

질병은 거의 발생하지 않지만 유전자 치료 반면에 치료의 발달 수준이 낮기 때문에 많은 경우 위험을 완전히 평가할 수 없습니다.

유전자 치료의 가장 큰 위험은 치료 유전자 서열이 표적 세포에 지금까지 무 지향적으로 통합되는 것입니다. 표적 세포의 게놈에 잘못 통합되는 경우, 온전한 유전자 서열의 기능이 손상되고 다른 심각한 질병이 유발 될 수 있습니다. 예를 들어, 삽입 된 유전자에 인접한 원 종양 유전자가 활성화되어 정상적인 세포 성장을 저해하고 암을 유발할 수 있습니다 (삽입 돌연변이 유발).

다른 것들 중에서도 같은 것이 파리 연구에서 관찰 될 수 있습니다. 초기 성공 후 유전자 치료로 치료받은 일부 어린이들이 백혈병에 걸렸다는 것이 밝혀졌습니다. 또한 면역 체계는 변형 된 표적 세포를 이물질로 표시하고 공격 (면역 원성) 할 수 있습니다.

마지막으로, 바이러스에 의한 형질 도입의 경우, 유전자 요법으로 치료받는 사람이 페리로 사용되는 야생형 바이러스에 감염 될 위험이 있으며, 이것은 원치 않는 위치에있는 상응하는 것과 일치 할 정도로 게놈에서 유전자 변형 된 서열을 동원 할 위험이 있습니다. 결과를 통합 할 수 있습니다.